Das ist eine sogenannte ex-vivo gene therapie, dabei werden gentechnisch modifizierte Zellen in den Körper gegeben die dann als Medikament wirken sollen. Diese Art der Gentheraphie ist nicht neu aber die Technologie des base editing ist noch recht jung.
Man muss die Ergebnisse der gesamten Studie (noch 10 Patienten) abwarten um das volle Potential abschätzen zu können. Ist aber auf jeden Fall ein spannender Ansatz.